在目前这方面的研究受到极大的注目。像是干细胞应用于再生医学领域，如人工脏器、神经修复等。或是以蛋白质结构解析数据，对于功能性区域（domain）来开发相对应的抑制剂（如：酵素抑制剂）。利用微阵列核酸芯片，或是蛋白质芯片，寻找致病基因。或是利用抗体技术，将毒素送入具有特殊标记的癌细胞。或利用基因克隆技术，进行基因治疗等。基因治疗（gene therapy）利用分子生物学方法将目的基因导入患者体内，使之表达目的基因产物，从而使疾病得到治疗，为现代医学和分子生物学相结合而诞生的新技术。基因治疗作为新疾病治疗的新手段，给一些难治疾病的根治带来了光明。